FUTURO E SPERANZA NELLA LOTTA CONTRO LA DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE

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Si apre un nuovo capitolo nella lotta contro la distrofia muscolare di Duchenne: le prospettive di trattamento di questa patologia devastante, che colpisce prevalentemente i bambini, potrebbero migliorare notevolmente in un futuro non troppo lontano, grazie a terapie innovative già disponibili come ataluren per i pazienti con una mutazione non-senso, o in arrivo per altre mutazioni, ma anche grazie a tecniche innovative in sviluppo dalle enormi potenzialità, come l’editing del DNA, un vero e proprio “taglia&cuci genomico” che permette di rimuovere dal DNA i difetti genetici responsabili di patologie…

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