Sma, ecco il farmaco capace di rallentare la malattia e attenuare i sintomi

La Sma, l’atrofia muscolare spinale, è una malattia genetica rara a carico delle cellule che compongono le corna anteriori del midollo spinale. In questa zona si localizzano i neuroni che proiettano verso la muscolatura. Proprio per questa ragione un danno a livello di queste cellule porta come diretta conseguenza notevoli difficoltà di movimento a causa del progressivo indebolimento dell’apparato muscolare. Esistono diversi tipi di Sma, ognuna caratterizzata dall’età di insorgenza e dalla gravità dei sintomi. La più grave è la Sma I, diagnosticabile già dai primissimi mesi di vita dei piccoli. Alla base della malattia vi è un difetto nel gene SMN1, una porzione di Dna che serve a produrre una proteina necessaria ai neuroni per sopravvivere…

Sorgente: Sma, ecco il farmaco capace di rallentare la malattia e attenuare i sintomi – La Stampa

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